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Seleccionada entre 785 propuestas de investigación médica

La investigación de la UV sobre distrofia miotónica recibe un millón de euros

En el proyecto participan otros centros de investigación españoles, británicos y franceses

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Rubén Artero, director del proyecto de investigación

El proyecto Therapeutic targeting of MBNL microRNAs as innovative treatments for myotonic dystrophy, dirigido por el profesor de Genética de la UV e investigador del Incliva Rubén Artero, ha recibido 997.024 euros de la Fundación Bancària “la Caixa”. La distrofia miotónica es una enfermedad neuromuscular rara incurable sin tratamiento específico.

El proyecto ha sido seleccionado entre 785 propuestas, de las que se han elegido 20 en la primera convocatoria competitiva de proyectos de investigación en biomedicina y salud de la Fundación Bancaria “la Caixa”, cuyo objetivo es identificar e impulsar las iniciativas más prometedoras, de mayor excelencia científica y mayor valor potencial e impacto social, ya sea en investigación básica, clínica o traslacional.

Se trata de la tercera propuesta que más financiación ha recibido. En la misma también participan la Universidad de Oxford, el Instituto de Bioingeniería de Cataluña, el Instituto Imagine de Francia, el Instituto Biodonostria, Aemn y la Myotonic Dystrophy Foundation.

“La distrofia miotónica es una enfermedad neuromuscular rara que provoca debilidad crónica y acorta la esperanza de vida. Entre las enfermedades genéticas su abordaje terapéutico es relativamente favorable porque se origina por falta de actividad de las proteínas MBNL pero los genes que los codifican son perfectamente normales”, ha destacado Rubén Artero.

El equipo coordinado por el profesor de la Universitat ha descubierto unas moléculas que pueden evitar muchas de las alteraciones presentes en modelos celulares y animales de la enfermedad. Estos resultados se publicaron en la prestigiosa revista Nature Communications en junio de 2018.

Las moléculas descubiertas podrían aportar, a medio plazo, soluciones a numerosas enfermedades que actualmente son intratables. Distintas variantes se ensayarán en dos modelos animales diferentes, tanto en la Universitat de València como en Francia. El siguiente paso será intentar validar estas moléculas con pacientes de distrofia y realizar un ensayo clínico en el plazo de tres o cuatro años.

Con los resultados generados en este proyecto de investigación, el equipo del profesor Artero está trabajando en la creación de una spin-off. Además, están organizando el Segundo Congreso Español sobre Terapias con Oligonucleótidos que se celebrará en instalaciones de la Universidad de Valencia el próximo 6 y 7 de junio (2019).

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